Η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για το λέμφωμα αναμένεται να τεθεί σε γενική εφαρμογή μέσα στο 2017.
Η πρώτη μεγάλη κλινική δοκιμή της μεθόδου, τα αποτελέσματα της οποίας θα ανακοινωθούν επισήμως τον Απρίλιο στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ενωσης Αντικαρκινικής Ερευνας, ολοκληρώθηκε με επιτυχία, καθώς, σύμφωνα με τη σχετική προαναγγελία της επιστημονικής ομάδας που την έφερε εις πέρας, στους 82 σε σύνολο 101 ασθενών που υποβλήθηκαν στη θεραπεία το λέμφωμα είχε συρρικνωθεί κατά 50% σε διάστημα έξι μηνών, ενώ στο 36% των ασθενών τα συμπτώματα του λεμφώματος είχαν εξαφανιστεί.
Η φαρμακοβιομηχανία που ανέπτυξε και δοκίμασε πρώτη τη γονιδιακή θεραπεία (η καλιφορνέζικη Kite Pharma) αναμένει τη σχετική επίσημη έγκριση των αμερικανικών (FDA) και ευρωπαϊκών εποπτικών φορέων για την ευρεία κλινική χρήση της θεραπείας εντός του 2017.
Η μέθοδος, που θα γίνει έτσι η πρώτη εγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία στις ΗΠΑ, ονομάζεται κυτταροθεραπεία CAR-T. Συνίσταται στη γονιδιακή παρέμβαση στα Τ-κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος, με στόχο τη μετατροπή τους σε κύτταρα που χτυπούν τον καρκίνο.
Τα κύτταρα του ανοσοποιητικού του ασθενούς «φιλτράρονται» για να αφαιρεθούν τα Τ-κύτταρα.
Αποτυχίες
Σε εργαστήριο γίνεται η τροποποίησή τους και οπλίζονται με γενετικό υλικό που τους επιτρέπει να αναγνωρίζουν και να χτυπούν τον καρκίνο. Επανέρχονται με ενδοφλέβια χορήγηση στον οργανισμό και εκεί αναπαράγονται «οπλίζοντας» όλο το ανοσοποιητικό με αντικαρκινική δράση. Οι γιατροί κάνουν λόγο για «ζωντανό φάρμακο».
Το ποσοστό επιβίωσης των ασθενών που υποβλήθηκαν στη γονιδιακή θεραπεία, καθώς όλες οι άλλες εναλλακτικές είχαν αποτύχει και ενώ βρίσκονταν σε τελικό στάδιο κάποιου από τους τρεις τύπους του λεμφώματος non-Hodgkin, ξεπερνούσε το 50% εννέα μήνες μετά την εφαρμογή.
Μόνο τρεις ασθενείς κατέληξαν, με τον θάνατό τους να αποδίδεται στην υποβολή στη γονιδιακή θεραπεία. Σε άλλους 13 σημειώθηκε υπεραντίδραση του ανοσοποιητικού, που όμως τέθηκε υπό έλεγχο.
Το ένα τρίτο των ασθενών εμφάνισε αναιμία και το 28% προβλήματα νευρολογικής φύσης (υπνηλία, σύγχυση, τρέμουλο), που όμως αντιμετωπίστηκαν εύκολα μέσα σε λίγες ημέρες. Πρόκειται για παρενέργειες όχι πιο σοβαρές από αυτές της συνδυαστικής χημειοθεραπείας.
Σε εργαστήριο γίνεται η τροποποίησή τους και οπλίζονται με γενετικό υλικό που τους επιτρέπει να αναγνωρίζουν και να χτυπούν τον καρκίνο. Επανέρχονται με ενδοφλέβια χορήγηση στον οργανισμό και εκεί αναπαράγονται «οπλίζοντας» όλο το ανοσοποιητικό με αντικαρκινική δράση. Οι γιατροί κάνουν λόγο για «ζωντανό φάρμακο».
Το ποσοστό επιβίωσης των ασθενών που υποβλήθηκαν στη γονιδιακή θεραπεία, καθώς όλες οι άλλες εναλλακτικές είχαν αποτύχει και ενώ βρίσκονταν σε τελικό στάδιο κάποιου από τους τρεις τύπους του λεμφώματος non-Hodgkin, ξεπερνούσε το 50% εννέα μήνες μετά την εφαρμογή.
Μόνο τρεις ασθενείς κατέληξαν, με τον θάνατό τους να αποδίδεται στην υποβολή στη γονιδιακή θεραπεία. Σε άλλους 13 σημειώθηκε υπεραντίδραση του ανοσοποιητικού, που όμως τέθηκε υπό έλεγχο.
Το ένα τρίτο των ασθενών εμφάνισε αναιμία και το 28% προβλήματα νευρολογικής φύσης (υπνηλία, σύγχυση, τρέμουλο), που όμως αντιμετωπίστηκαν εύκολα μέσα σε λίγες ημέρες. Πρόκειται για παρενέργειες όχι πιο σοβαρές από αυτές της συνδυαστικής χημειοθεραπείας.
http://www.espressonews.gr
